Stammzellen scheinen bei der Behandlung von Augenkrankheiten sicher zu sein

Als vor 16 Jahren zum ersten Mal Stammzellen aus menschlichen Embryonen entnommen wurden, dachten die Wissenschaftler, dass sie bald Diabetes, Herzkrankheiten, Schlaganfälle und viele andere Krankheiten mit im Labor hergestellten Zellen behandeln würden.

Transplantierte Zellen erscheinen als dunkler Fleck auf der Netzhaut einer Person mit Makuladegeneration.

Es hat alles länger gedauert, als sie dachten. Aber heute berichtete ein Biotech-Unternehmen aus Massachusetts über Ergebnisse des größten und längsten menschlichen Tests einer Behandlung auf der Grundlage embryonaler Stammzellen und sagte, dass es sicher erscheint und möglicherweise das Sehvermögen von Patienten, die aufgrund degenerativer Krankheiten erblinden, teilweise wiederhergestellt hat.



Die Ergebnisse der dreijährigen Studie wurden heute im beschrieben Lanzette durch Fortschrittliche Zelltechnologie und kooperierende Augenspezialisten am Jules Stein Eye Institute in Los Angeles, die im Labor gezüchtete Zellen in die Augen von neun Menschen mit Makuladegeneration und neun mit Stargardt-Makuladystrophie transplantierten.

Die Idee hinter der Behandlung von Advanced Cell ist es, retinale Pigmentepithelzellen (bekannt als RPE-Zellen), eine Art Pflegegewebe, ohne das auch die Photorezeptoren einer Person absterben, durch im Labor gezüchtete Vorräte zu ersetzen. Es verwendet embryonale Stammzellen als Ausgangspunkt und bringt sie dazu, Millionen spezialisierter Netzhautzellen zu erzeugen. In der Studie erhielt jeder Patient eine Transplantation von 50.000 bis 150.000 dieser Zellen in ein Auge.

Das Hauptziel der Studie war es, die Sicherheit der Zellen nachzuweisen. Abgesehen davon, dass keine besorgniserregenden Nebenwirkungen festgestellt wurden, stellten die Forscher auch einige Verbesserungen bei den Patienten fest. Laut den Forschern verbesserte sich die Hälfte von ihnen so weit, dass sie zwei bis drei zusätzliche Zeilen auf einer Sehtafel lesen konnten. Robert Lanza, Chief Scientific Officer von Advanced Cell, nannte diese Ergebnisse bemerkenswert.

Wir haben Leute, die Dinge sagen, die sich niemand ausdenken würde, wie „Oh, ich kann das Muster auf meinen Möbeln sehen“ oder „Jetzt fahre ich zum Flughafen“, sagt er. Hier ist eindeutig was los.

Lanza betont die Notwendigkeit einer größeren Studie, die das Unternehmen später in diesem Jahr bei Stargardt-Patienten starten möchte. Aber wenn die bisher gesehenen Sehergebnisse anhalten, sagt Lanza, wäre dies eine Therapie.

Einige Augenspezialisten sagten, es sei zu früh, um zu sagen, ob die Sehverbesserungen real waren. Die Patienten seien nicht von unabhängigen Spezialisten untersucht worden, sagten sie, und das Sehvermögen bei Patienten mit Sehbehinderung sei notorisch schwer zu messen. Das lässt viel Raum für Placebo-Effekte oder unbewusste Voreingenommenheit seitens der Ärzte.

Wenn jemand eine Behandlung bekommt, bemüht er sich sehr, die Sehtafel zu lesen, sagt er Stefan Tsang , ein Arzt an der Columbia University, der sieht, wie Patienten aufgrund beider Krankheiten ihr Sehvermögen verlieren. Es ist üblich, dass Patienten schnelle Verbesserungen zeigen, sagt er, obwohl sie normalerweise nicht so groß sind wie das, was Advanced Cell berichtet.

Tsang stellt auch einige der fotografischen Beweise in Frage, die Advanced Cell sagte, dass die transplantierten Zellen überlebt hätten. Es ist ein Proof of Concept, dass es sicher ist, aber ansonsten ist es schwierig, zu einer Schlussfolgerung zu gelangen, sagt er.

Gute Ergebnisse sind jedoch entscheidend für Advanced Cell, ein winziges Biotech-Unternehmen in Marlborough, Massachusetts, das mit finanziellen Problemen zu kämpfen hat. In diesem Jahr wurde es von den Börsenaufsichtsbehörden mit einer Geldstrafe belegt, und sein CEO trat inmitten eines Aktienverkaufsskandals zurück. Lanza sagt, eine größere Studie, um zu beweisen, ob die Behandlung funktioniert, würde zig Millionen kosten.

Vielleicht, weil es Geld sammeln muss, hat Advanced Cell zuvor vorläufige Ergebnisse der Studie angepriesen, einschließlich der Behauptung, dass ein Patient, ein Rancher, im Wesentlichen seine Vision wiedererlangt . Aber für jede solche Anekdote gibt es einen anderen Patienten, der sagt, dass die Behandlung nichts bewirkt hat. Eine, Maurie Hill, die Stargardt hat und den zentralen Teil ihres Sehvermögens vollständig verloren hat, sagte auf ihrem Blog dass sie enttäuscht war, dass sie keine funktionale Veränderung des Sehvermögens erfahren hatte.

Die Augenstudien von Advanced Cell sind wichtig, da sie die einzigen klinischen Studien auf der Grundlage embryonaler Stammzellen in den USA sind. Eine weitere Studie zu Rückenmarksverletzungen wurde 2011 eingestellt, als Geron, das Unternehmen, das sie unterstützte, beschloss, das Programm nach der Behandlung abzubrechen fünf Patienten (siehe Geron Shut Down Pioneering Stem-Cell Program).

Weil das Auge aber leichter zu behandeln ist, könnte es bald einen kleinen Boom bei Netzhautstudien mit embryonalen Stammzellen geben. Das Biotech-Unternehmen BioTime sagte in diesem Monat, dass es die U.S. Food and Drug Administration um Genehmigung für die Durchführung einer kleinen klinischen Studie gebeten hatte. Der Medikamentenriese Pfizer plant eine eigene Studie, in der er größere Netzhautzellen verpflanzen würde. Wenn diese Studie voranschreitet, wäre es die erste eines großen Pharmaunternehmens, die embryonale Stammzellen verwendet.

Die Begründung ist klar, sagt Magdalena Seiler , ein Forscher an der University of California, Irvine. Wenn Sie die RPE-Zellen ersetzen können, können Sie die Fotorezeptoren retten. Das hat sich in Tierversuchen immer wieder gezeigt.

Im September führten japanische Ärzte das durch erste Transplantation von Netzhautgewebe, das aus sogenannten iPS-Zellen stammt, das sind Stammzellen, die aus körpereigenem Gewebe hergestellt werden können und genetisch mit ihnen übereinstimmen.

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