Unternehmen will Blindheit mit Optogenetik heilen

Ein Biotech-Startup möchte blinden Patienten das Sehvermögen mit einer Gentherapie wiederherstellen, die Neuronen, die sie normalerweise nicht besitzen, Lichtempfindlichkeit verleiht.

Der Versuch von Ann Arbor aus Michigan Retrosense-Therapeutika , wird die sogenannte Optogenetik verwenden. Wissenschaftler haben die Technik in den letzten Jahren als Forschungsinstrument verwendet, um Gehirnschaltkreise und die neuronale Steuerung des Verhaltens zu untersuchen, indem sie die Neuronenaktivität mit Lichtblitzen lenken. Retrosense und andere Gruppen drängen jedoch darauf, die Technik Patienten in klinischen Studien zur Verfügung zu stellen.

Die Idee der experimentellen Therapie von Retrosense besteht darin, Patienten mit Optogenetik zu behandeln, die ihr Sehvermögen aufgrund von degenerativen Netzhauterkrankungen wie der Retinitis pigmentosa verloren haben. Patienten mit Retinitis pigmentosa erleiden einen fortschreitenden und irreversiblen Sehverlust, da die Stäbchen und Zapfen ihrer Augen aufgrund einer erblichen Erkrankung absterben. Wenn das Unternehmen erfolgreich ist, könnte die Behandlung auch Patienten mit der häufigsten Form der Makuladegeneration helfen, von der in den USA fast eine Million Menschen betroffen sind. Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat für beide Erkrankungen keine Therapien zugelassen.



Retrosense entwickelt eine Behandlung, bei der andere Zellen in der Netzhaut an die Stelle der Stäbchen und Zapfen treten könnten, Zellen, die Licht in elektrische Signale umwandeln. Das Unternehmen zielt auf eine Gruppe von Neuronen im Auge ab, die als Ganglienzellen bezeichnet werden. Normalerweise reagieren Ganglienzellen nicht auf Licht. Stattdessen fungieren sie als Leitung für elektrische Informationen, die von den Stäbchen und Zapfen der Netzhaut gesendet werden. Die Ganglienzellen übermitteln dann visuelle Informationen direkt an das Gehirn.

Ärzte injizierten einem Patienten ein nicht krankheitserregendes Virus in das Auge. Das Virus würde die genetische Information tragen, die benötigt wird, um die lichtempfindlichen Kanalproteine ​​in den Ganglienzellen zu produzieren. Normalerweise übersetzen Stäbchen, Zapfen und andere Zellen Lichtinformationen in einen Code von Neuronen-feuernden Mustern, der dann über die Ganglienzellen in das Gehirn übertragen wird. Da die Therapie von Retrosense diese Informationsverarbeitung umgehen würde, muss das Gehirn möglicherweise lernen, die Signale zu interpretieren.

Bisher haben Retrosense und seine akademischen Mitarbeiter gezeigt, dass die Behandlung einige durch das Sehvermögen hervorgerufene Verhaltensweisen bei Nagetieren wiederherstellen kann. Die Behandlung scheint auch bei nichtmenschlichen Primaten sicher zu sein. Die optogenetisch modifizierten Ganglienzellen dieser Primaten reagieren auf Licht, aber Verhaltenstests sind nicht möglich, da es keine nichtmenschlichen Primatenmodelle der Netzhautdegeneration gibt, sagt Retrosense-CEO Sean Ainsworth.

Retrosense plant, 2013 seine erste klinische Studie mit neun blinden Patienten mit Retinitis pigmentosa zu beginnen.

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